苦研 20年基因療法治絕症淨化愛滋病毒救活兩腦疾童

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真人真事電影《奇蹟》（ Lorenzo's Oil），講述美國男童羅倫佐患上腦疾「腎上腺腦白質失養症」（Adrenoleukodystrophy，簡稱 ALD）的苦況，賺人熱淚。科學家經過 20多年研究，用愛滋病毒（HIV）配合基因療法，救活了兩名男童，是基因療法首度治癒這種嚴重腦疾。5.39.217.761 q" B. n9 ^0 {. q/ u2 G

9 {( Y( B& g* @6 k4 ^/ K: Y這是種罕見的遺傳性神經退化病， ALD患者欠缺ABCD1蛋白質，導致脂肪酸鏈異常地沉積在大腦白質和腎上腺皮質，侵蝕腦神經系統的髓鞘質，妨礙神經傳導。患者會失明、失聰和癡呆，通常活不過青春期。羅倫佐的父母研製出一種減慢病情的油，但無法治癒病症，羅倫佐去年逝世，終年 30歲。: c( |, _  o7 ^- C- j  \# p

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  s% j. F* y# ^7 ~, p左圖：病童治療前的腦部；右圖：經基因治療法後，病童腦部的沉積物明顯減少。5.39.217.76* I) w7 N/ Q. y0 c
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借 HIV黏附基因到幹細胞公仔箱論壇% V+ v/ y1 Q9 J5 n5 W

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: L( `( n3 D; s& J5.39.217.76《奇蹟》講述一對父母自行為患上 ALD症的兒子研製藥物，劇情感人。
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美國每 18,000名男童中，就有 1人患上 ALD。骨髓移植可遏止病情，但尋找合適骨髓很困難。科學家近年集中研究用基因療法，希望將一種能製造ABCD1的基因，植入患者的骨髓，達到治癒目的，但問題是要找到一個「連接工具」，令這個基因永久黏附在造血的幹細胞上。法國巴黎第五大學研究員奧堡（Patrick Aubourg）想到使用 HIV，因為 HIV能滲透和永遠黏附在幹細胞的脫氧核糖核酸（ DNA）內。奧堡先去除HIV的毒性，讓它帶着製造 ABCD1的基因，進入兩名患病的7歲男童體內。治療在兩年前進行，最近兩名男童檢驗時，證實腦部神經沒有進一步受損，而且15%的血球能夠製造健康的蛋白質，男童現在可以上學，生活正常。醫學界對治療成果感到興奮，因為這是科學家首次用 HIV作基因治療，把ALD治癒。公仔箱論壇, X3 G) F7 L' e8 y' Z2 `

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能製 ALD患者缺乏的 ABCD1蛋白細胞。