苦研 20年基因療法治絕症淨化愛滋病毒救活兩腦疾童

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真人真事電影《奇蹟》（ Lorenzo's Oil），講述美國男童羅倫佐患上腦疾「腎上腺腦白質失養症」（Adrenoleukodystrophy，簡稱 ALD）的苦況，賺人熱淚。科學家經過 20多年研究，用愛滋病毒（HIV）配合基因療法，救活了兩名男童，是基因療法首度治癒這種嚴重腦疾。5.39.217.76. [% X% N1 N$ ^4 [, L

0 h* G, t8 h" b5 O0 G3 d' J5 v1 _5.39.217.76這是種罕見的遺傳性神經退化病， ALD患者欠缺ABCD1蛋白質，導致脂肪酸鏈異常地沉積在大腦白質和腎上腺皮質，侵蝕腦神經系統的髓鞘質，妨礙神經傳導。患者會失明、失聰和癡呆，通常活不過青春期。羅倫佐的父母研製出一種減慢病情的油，但無法治癒病症，羅倫佐去年逝世，終年 30歲。tvb now,tvbnow,bttvb; b' o- Z( P( r9 P8 h, ?
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* R9 l& `1 Y) M公仔箱論壇左圖：病童治療前的腦部；右圖：經基因治療法後，病童腦部的沉積物明顯減少。
# W& ?" g6 a4 r3 r1 m, |2 A# Htvb now,tvbnow,bttvbTVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。5 H, l5 O8 H! w" H& y# j4 c& q- M6 ^
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借 HIV黏附基因到幹細胞
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/ o6 ?/ O2 L2 l6 F6 u《奇蹟》講述一對父母自行為患上 ALD症的兒子研製藥物，劇情感人。
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美國每 18,000名男童中，就有 1人患上 ALD。骨髓移植可遏止病情，但尋找合適骨髓很困難。科學家近年集中研究用基因療法，希望將一種能製造ABCD1的基因，植入患者的骨髓，達到治癒目的，但問題是要找到一個「連接工具」，令這個基因永久黏附在造血的幹細胞上。法國巴黎第五大學研究員奧堡（Patrick Aubourg）想到使用 HIV，因為 HIV能滲透和永遠黏附在幹細胞的脫氧核糖核酸（ DNA）內。奧堡先去除HIV的毒性，讓它帶着製造 ABCD1的基因，進入兩名患病的7歲男童體內。治療在兩年前進行，最近兩名男童檢驗時，證實腦部神經沒有進一步受損，而且15%的血球能夠製造健康的蛋白質，男童現在可以上學，生活正常。醫學界對治療成果感到興奮，因為這是科學家首次用 HIV作基因治療，把ALD治癒。tvb now,tvbnow,bttvb7 a5 C' A- o- L9 \6 V" f

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9 f5 V/ W+ Q4 ^# r# v" t8 [tvb now,tvbnow,bttvb能製 ALD患者缺乏的 ABCD1蛋白細胞。