自體幹細胞基因移植 成功救活MLD病人
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香港大學李嘉誠醫學院與深圳市第二人民醫院及台灣大學醫學院附設醫院合作，為一名患有罕有遺傳病「遺傳性異染性腦白質退化症」（MLD）的病人進行自體幹細胞基因移植，是亞洲的第一宗；受惠病人是台灣購物頻道主持人俞嫺的女兒廖苡安。俞嫺直言，「當時的她沒法跟我說話，也不能吃東西，甚至不能走路」。7 _( t' l7 a5 o) `$ W4 ~
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MLD是一種罕見的疾病，每10萬人當中約有1.4至1.8人會發病。MLD病人體內因為基因缺陷，缺少一種叫ARSA的擫，導致神經系統傳導受阻，坊間目前未有有效方法可以根治MLD。" t" g+ G K$ r! e l
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現年18歲的廖苡安，五年前MLD發病時無法自理個人銗矷A說話與寫字亦有困難。其母俞嫺直言當時很擔心，「語言表達是相當困難，當時的她沒法跟我說話，也不能吃東西，甚至不能走路」。廖苡安較早前接受治療後情況已有改善，除了能夠正常走路，普通對答和上學都難不倒她。
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: G0 O( S) I2 }0 b, D8 E% n) s$ o治療後能走路普通對答, u( o$ f6 g: J+ o ~
% U- g7 y) z% i" J研究團隊形容這種治療方法，其中一個好處是降低免疫排斥反應。香港大學李嘉誠醫學院眼科及內科學系助理教授連祺周說，「我們一直相信幹細胞基因修復技術，是目前最有希望的治療方案，以改變致命性遺傳病無藥可醫的絕望現狀。經過一年多周詳準備，以及三方專家的無間合作，我們終於能首次為病情進展到中期的患者成功進行治療，實在令人鼓舞。移植進行得相當順利，患者病情未有惡化。雖然傳統認為她永久損壞的神經無法逆轉，但通過移植，其神經退化獲得控制，認知和行動功能得到改善」。
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; ~7 b* o- q( \ b港大研究團隊稱，手術費加康復治療的費用約為500萬元，又指掌握今次經驗後，有關技術亦可應用在相類似病理的遺傳病。 |
發表於 2015-5-21 08:07 PM
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医学进步啊~