[美洲] 患罕見囊腫性纖維化 年耗30萬服藥 12歲女童求韋恩施援手 ， 描述： 加拿大新聞

serrurier

患罕見囊腫性纖維化 年耗30萬服藥12歲女童求韋恩施援手% ]9 [4 K/ c8 B
5.39.217.76/ `8 @" T$ d" g( ^  r  u2 P
TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。  t! D- n% ~6 s- i
tvb now,tvbnow,bttvb9 I# ?/ r7 V% C; d
省長韋恩(KathleenWynne)與一名患上罕見囊腫性纖維化(Cystic Fibrosis)疾病的12歲女童會面後，承諾會積極推動一種極為昂貴的新藥在加拿大普及應用。公仔箱論壇2 K4 i% n; G3 r

) V: d% e7 z# e/ V- Y居住在多倫多以北碧頓鎮(Beeton)的Madi Vanstone，昨日在母親陪同，於兩名保守黨省議員的協助下會見省長韋恩，要求省府將她正在服用的新藥Kalydeco納入OHIP支付藥物之列。
- P$ S7 _' X  _$ m4 p# P5.39.217.76
' c4 c- j( s, h$ v3 E$ i4 m5 B/ [& Ftvb now,tvbnow,bttvb全靠捐款買藥
. m5 T: d$ [6 I: A/ n- i" {5.39.217.765.39.217.768 B' t) I+ _; }, H! c1 R; S
Madi說，服用新藥7個月以來，體重增加15磅，較過去兩年為多；上樓梯也不再氣喘。不過這種藥非常昂貴，現時全靠捐款買藥。tvb now,tvbnow,bttvb; ?3 ~! G; f( I1 G# V
公仔箱論壇. o3 [' f2 k6 {5 I& x
省長韋恩說，省政府當然希望病人能夠獲得這種藥。各省衛生廳仍在與美國的藥廠進行談判。
! q0 \; z! }5 m公仔箱論壇( D; b. \7 T% s  Y
聯邦生部在2012年批准使用Kalydeco，但每名病人每年的藥費高達30萬元。這種藥只能夠醫治極少數的囊腫性纖維化病人。安省大約只有20名適宜使用這種藥的病人。
( j1 q3 E; q+ N1 h3 S: G7 ]5 Z0 J公仔箱論壇
+ v& Y, Y$ W: _; f) V5.39.217.76Kalydeco令民眾再次關注專門用於治療罕見疾病的「孤兒藥」(Orphan Drug)的高昂藥價。由亞省衛生廳主導的全國代表團，過去14個月曾3次向生產Kalydeco的Vertex藥廠提價，均被藥廠拒絕。雙方談判陷入僵局。
! E  v& X3 t% l* [. w1 zTVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。
: I8 k  |4 g: H- X6 C- {0 m5.39.217.76全國代表團目前正與全球各藥廠商談11種孤兒藥的價格。代表團至今已經成功洽商了32種孤兒藥，節省5,000萬元。TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。1 F/ J; {/ ?, e* \! @

6 T6 n0 ]5 E# e5.39.217.76美國和英國等15個國家的醫療計畫為病人支付Kalydeco的開支。衛生廳長馬修絲(Deb Matthews)表示，安省也願意讓病人得到治療，但亦必須有合理的批發價格，令政府的經費能夠採購更多藥，令更多病人獲得治療。

serrurier

徐立之研究成果獲獎公仔箱論壇& S0 J- i; c4 x2 V

, g& }2 k, U; Z3 U1 @2 b4 q& a囊腫性纖維化(CysticFibrosis，CF)又稱囊性纖維化，是一種遺傳性胰腺疾病，平均每2,500名初生嬰兒即有一人染病﹔估計全國有3,400名兒童及青少年患上這種不治之症。囊腫性纖維化主要攻擊病人的肺部和消化系統，很多不育也是由於囊腫性纖維化造成。TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。* A) i. T) }3 G5 }
tvb now,tvbnow,bttvb3 r  F; n+ O& U' Z
囊腫性纖維化是歐洲人或部分猶太人最常見且致命的遺傳疾病，有4%的歐洲人是這種遺傳病的帶原者。囊腫性纖維化目前尚未出現可以治癒的療法或藥物。
. E3 E6 D4 g4 L" j- j& C! ?公仔箱論壇5.39.217.76) G# d* b0 ?, z1 A9 X, y# d
在研究人員努力不懈之下，囊腫性纖維化病人的平均壽命由1960年的4歲，大幅增加至現時的35歲。目前唯一可以延遲的辦法只有肺臟移植手術。移植手術後一年存活率是80%，五年存活率是55%。公仔箱論壇" H: G8 T9 Y5 y4 y
- K: p* b- X$ Z
華裔專家取得突破
4 I1 a/ ?) O2 o7 g2 B5.39.217.76
# g- F# \/ o! H0 Ctvb now,tvbnow,bttvb加拿大在研究囊腫性纖維化的領域上一直執全球牛耳，其中華裔科學家貢獻良多。香港大學校長徐立之在1989年，成功找出導致囊腫纖維化的基因病變(CFTR)，是人類遺傳學上一大突破。他在1990年獲加國科學界最高榮譽的紀特拿獎(Gairdner Award)。這個設立於1957年，表揚醫學研究上有優秀成就的科學家的獎，被國際譽為是諾貝爾獎的前奏；有59人後來成為諾貝爾獎得主。他在2012年成為第二名進入「加拿大醫學名人堂」的華裔。
0 v* ~$ N* h0 z( X3 A" L/ yTVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。tvb now,tvbnow,bttvb. l  s. C* L4 e/ r9 ]& R# `) H
出生於中國，在美國哈佛大學取得博士學位後，被多倫多大學延纜擔任醫學院小兒科及病理學副教授胡建祥，以基因療法治療囊腫性纖維化方面所取得的突破。他所率領的研究小組在2003年找到新的運載工具，將健全的CFTR基因輸送至呼吸道的上皮細胞，令細胞能夠恢復製造一種特殊的CFTR蛋白質的功能，以對抗由致命細菌Burkholderia所引發的綜合症﹔囊腫性纖維化的病人會因此而致命。

serrurier

華裔具免疫性」6 o3 S; T0 Q& Q" K# Z

; ^) D2 @3 {% {6 Z: X' {+ Atvb now,tvbnow,bttvb
+ g. i9 `8 E: G! g# X" z$ |TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。tvb now,tvbnow,bttvb( \. Q2 H4 C  b+ ~

1 F: l1 N$ e( p" T6 Y9 B心臟專科醫生周志明指出，每一個省的醫療保險所支付的藥物各有一套標準，要視乎病人數目、藥物費用和是否有替代藥物等多項因素作一綜合評估。安省的藥物審批機制相當完善；但由藥物獲批准使用，到納入安省醫療保險(OHIP)支付的藥物之內，要經過一段時間。TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。) {, i5 ~3 P+ R# X: {. W

* g6 b  R. P  f( V6 \- L& c2 ]9 P5.39.217.76周志明醫生（見圖）表示，藥廠近年著手開發一些專門治療罕見疾病的藥物，令一些奇難雜症也有藥物醫治。這類藥物只針對極少數的病人，研發成本要計算在內，令藥物的價格非常昂貴。
8 J' M# c& N4 j; g
& j% u: b+ a. c# k: ]! w安省政府的特別補助計畫會視乎病人的家庭收入，以個案方式處理。他說，多倫多聖米高醫院的囊腫性纖維化(Cystic Fibrosis)醫療小組，也會協助病人要求政府加速審批或申請補助。公仔箱論壇+ O, u' p2 R/ c. ]5 D
TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。& z5 [: W$ |5 R. e+ ^$ N
藥劑師林奇恩說，華裔不會患上囊腫性纖維化疾病，因為身體內沒有這種基因。現時很多治療癌症的藥物，也不屬於OHIP支付的藥物之列，要病人自費。醫院的社工應該可以協助病人申請補助。