[美洲] 患罕見囊腫性纖維化 年耗30萬服藥 12歲女童求韋恩施援手 ， 描述： 加拿大新聞

serrurier

患罕見囊腫性纖維化 年耗30萬服藥12歲女童求韋恩施援手
6 Z" `- b7 u0 ^" ?. y. ]tvb now,tvbnow,bttvb! z: J* c2 s5 K0 ^  j) e4 ~
tvb now,tvbnow,bttvb. F8 M$ L. I- H) F3 K

& R1 E7 v$ ~3 R. i) w3 Y. otvb now,tvbnow,bttvb省長韋恩(KathleenWynne)與一名患上罕見囊腫性纖維化(Cystic Fibrosis)疾病的12歲女童會面後，承諾會積極推動一種極為昂貴的新藥在加拿大普及應用。$ k2 |7 r: K  j1 K- S' [

& m' H( e+ ^8 L3 J居住在多倫多以北碧頓鎮(Beeton)的Madi Vanstone，昨日在母親陪同，於兩名保守黨省議員的協助下會見省長韋恩，要求省府將她正在服用的新藥Kalydeco納入OHIP支付藥物之列。
% D# O8 F, W2 Y, X; L- J; _% a# I5.39.217.76
  M$ F, `" E2 n" d: g, O  N) ntvb now,tvbnow,bttvb全靠捐款買藥TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。* _3 {8 @0 V" e! Q( O6 S. W
5.39.217.760 k8 ]( O: E" D3 D4 z* p
Madi說，服用新藥7個月以來，體重增加15磅，較過去兩年為多；上樓梯也不再氣喘。不過這種藥非常昂貴，現時全靠捐款買藥。5.39.217.76/ s& ?. ?/ `6 C2 ?! z
TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。- Y  a+ W5 s1 V( Y
省長韋恩說，省政府當然希望病人能夠獲得這種藥。各省衛生廳仍在與美國的藥廠進行談判。TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。! R) N1 _+ q7 G" J: F) I4 r
公仔箱論壇: E' {& o7 n7 S; ^* t
聯邦生部在2012年批准使用Kalydeco，但每名病人每年的藥費高達30萬元。這種藥只能夠醫治極少數的囊腫性纖維化病人。安省大約只有20名適宜使用這種藥的病人。, S: K6 ?5 e4 U1 d# Y( |/ ~  I5 s

( X* T1 z8 k$ V# F. T  JKalydeco令民眾再次關注專門用於治療罕見疾病的「孤兒藥」(Orphan Drug)的高昂藥價。由亞省衛生廳主導的全國代表團，過去14個月曾3次向生產Kalydeco的Vertex藥廠提價，均被藥廠拒絕。雙方談判陷入僵局。tvb now,tvbnow,bttvb( ~8 V1 s. f. g4 A* o7 C) ]5 V
公仔箱論壇7 b" P$ G# X0 p. |4 H; v0 q+ z
全國代表團目前正與全球各藥廠商談11種孤兒藥的價格。代表團至今已經成功洽商了32種孤兒藥，節省5,000萬元。
5 c. |1 ^; E4 ?$ `. J& H' R) Z公仔箱論壇
9 S( z: N. C$ _TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。美國和英國等15個國家的醫療計畫為病人支付Kalydeco的開支。衛生廳長馬修絲(Deb Matthews)表示，安省也願意讓病人得到治療，但亦必須有合理的批發價格，令政府的經費能夠採購更多藥，令更多病人獲得治療。

serrurier

徐立之研究成果獲獎
8 u% e0 _  {4 r( F* N公仔箱論壇公仔箱論壇1 a$ K5 G8 }9 R% a2 k& \
囊腫性纖維化(CysticFibrosis，CF)又稱囊性纖維化，是一種遺傳性胰腺疾病，平均每2,500名初生嬰兒即有一人染病﹔估計全國有3,400名兒童及青少年患上這種不治之症。囊腫性纖維化主要攻擊病人的肺部和消化系統，很多不育也是由於囊腫性纖維化造成。
$ g/ C. L0 v( Y* [4 @
" Y) A' f5 t+ v+ l0 G5.39.217.76囊腫性纖維化是歐洲人或部分猶太人最常見且致命的遺傳疾病，有4%的歐洲人是這種遺傳病的帶原者。囊腫性纖維化目前尚未出現可以治癒的療法或藥物。
3 H* n$ I% Q" r& e" G+ p公仔箱論壇tvb now,tvbnow,bttvb" E+ e+ ~% N% X4 q  T% O
在研究人員努力不懈之下，囊腫性纖維化病人的平均壽命由1960年的4歲，大幅增加至現時的35歲。目前唯一可以延遲的辦法只有肺臟移植手術。移植手術後一年存活率是80%，五年存活率是55%。TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。. T* x2 q( u8 {9 p
公仔箱論壇, ?: x+ c9 t  G0 }
華裔專家取得突破
; V& W) ]. |- I1 n
- N2 A5 c) U3 ]: ETVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。加拿大在研究囊腫性纖維化的領域上一直執全球牛耳，其中華裔科學家貢獻良多。香港大學校長徐立之在1989年，成功找出導致囊腫纖維化的基因病變(CFTR)，是人類遺傳學上一大突破。他在1990年獲加國科學界最高榮譽的紀特拿獎(Gairdner Award)。這個設立於1957年，表揚醫學研究上有優秀成就的科學家的獎，被國際譽為是諾貝爾獎的前奏；有59人後來成為諾貝爾獎得主。他在2012年成為第二名進入「加拿大醫學名人堂」的華裔。
" Q" q/ @: R8 l3 f# S/ Y% MTVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。公仔箱論壇! v0 @8 n4 ^2 i/ P9 y
出生於中國，在美國哈佛大學取得博士學位後，被多倫多大學延纜擔任醫學院小兒科及病理學副教授胡建祥，以基因療法治療囊腫性纖維化方面所取得的突破。他所率領的研究小組在2003年找到新的運載工具，將健全的CFTR基因輸送至呼吸道的上皮細胞，令細胞能夠恢復製造一種特殊的CFTR蛋白質的功能，以對抗由致命細菌Burkholderia所引發的綜合症﹔囊腫性纖維化的病人會因此而致命。

serrurier

華裔具免疫性」
( Y" E$ a% ^, x. m) \, [5.39.217.76. [9 r; J' n' k* m& T% O0 C2 O9 ^
( R$ A) O+ `3 W/ i* M! z, U

$ k, W/ w' s" K/ \7 M; V. Z9 S' ~$ Q9 P0 i8 }+ l% x' e
心臟專科醫生周志明指出，每一個省的醫療保險所支付的藥物各有一套標準，要視乎病人數目、藥物費用和是否有替代藥物等多項因素作一綜合評估。安省的藥物審批機制相當完善；但由藥物獲批准使用，到納入安省醫療保險(OHIP)支付的藥物之內，要經過一段時間。( K0 Y7 w  `5 w- v* A" ?( N1 o
* K8 J; U" w8 a$ s! x
周志明醫生（見圖）表示，藥廠近年著手開發一些專門治療罕見疾病的藥物，令一些奇難雜症也有藥物醫治。這類藥物只針對極少數的病人，研發成本要計算在內，令藥物的價格非常昂貴。TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。" R. Y7 @- ~& \2 Y+ s

2 z" L7 v4 p% l5.39.217.76安省政府的特別補助計畫會視乎病人的家庭收入，以個案方式處理。他說，多倫多聖米高醫院的囊腫性纖維化(Cystic Fibrosis)醫療小組，也會協助病人要求政府加速審批或申請補助。公仔箱論壇( F! G2 b6 R( c! P1 Q: H' \

$ E/ V$ P8 p' j& V藥劑師林奇恩說，華裔不會患上囊腫性纖維化疾病，因為身體內沒有這種基因。現時很多治療癌症的藥物，也不屬於OHIP支付的藥物之列，要病人自費。醫院的社工應該可以協助病人申請補助。