[美洲] 患罕見囊腫性纖維化 年耗30萬服藥 12歲女童求韋恩施援手 ， 描述： 加拿大新聞

serrurier

患罕見囊腫性纖維化 年耗30萬服藥12歲女童求韋恩施援手5.39.217.76/ k3 K+ f5 N2 ?+ c6 @  q! v; i! U
5.39.217.76  z3 {# m0 U1 S4 P" [: Q/ M  M4 H
公仔箱論壇6 g5 k6 T; B5 M; N1 c9 @

/ L7 Z/ M( G; i, A5.39.217.76省長韋恩(KathleenWynne)與一名患上罕見囊腫性纖維化(Cystic Fibrosis)疾病的12歲女童會面後，承諾會積極推動一種極為昂貴的新藥在加拿大普及應用。
) w( K! D+ B8 H2 W2 E公仔箱論壇) d. f! P: L7 _! D
居住在多倫多以北碧頓鎮(Beeton)的Madi Vanstone，昨日在母親陪同，於兩名保守黨省議員的協助下會見省長韋恩，要求省府將她正在服用的新藥Kalydeco納入OHIP支付藥物之列。
1 W0 ]' w0 c" I7 V2 l3 dtvb now,tvbnow,bttvb
- F# s7 E5 [2 o+ W  s7 a4 stvb now,tvbnow,bttvb全靠捐款買藥
4 S: I9 f/ G* q( P6 \  m' \4 s7 M9 Ptvb now,tvbnow,bttvb
* D7 |2 R" B* [8 L2 K# ^* ttvb now,tvbnow,bttvbMadi說，服用新藥7個月以來，體重增加15磅，較過去兩年為多；上樓梯也不再氣喘。不過這種藥非常昂貴，現時全靠捐款買藥。TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。9 w, J/ o/ ~$ z) J* X! c

! C; P: n# ?4 c! S: ~省長韋恩說，省政府當然希望病人能夠獲得這種藥。各省衛生廳仍在與美國的藥廠進行談判。
# W- E, S8 f5 X公仔箱論壇8 X. k( }& m; A
聯邦生部在2012年批准使用Kalydeco，但每名病人每年的藥費高達30萬元。這種藥只能夠醫治極少數的囊腫性纖維化病人。安省大約只有20名適宜使用這種藥的病人。
. q. u5 B- M8 n0 v3 P' Stvb now,tvbnow,bttvb5.39.217.76' k' L; I& w! B0 H3 s% e
Kalydeco令民眾再次關注專門用於治療罕見疾病的「孤兒藥」(Orphan Drug)的高昂藥價。由亞省衛生廳主導的全國代表團，過去14個月曾3次向生產Kalydeco的Vertex藥廠提價，均被藥廠拒絕。雙方談判陷入僵局。
* g: v  b* g+ a2 m4 \9 [公仔箱論壇TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。4 d- A( i! a( r- W; j, T! s: T
全國代表團目前正與全球各藥廠商談11種孤兒藥的價格。代表團至今已經成功洽商了32種孤兒藥，節省5,000萬元。tvb now,tvbnow,bttvb6 R. `* j, w" y6 C* N. _' Q6 U
2 _% P6 x7 g1 g) G7 Z5 M
美國和英國等15個國家的醫療計畫為病人支付Kalydeco的開支。衛生廳長馬修絲(Deb Matthews)表示，安省也願意讓病人得到治療，但亦必須有合理的批發價格，令政府的經費能夠採購更多藥，令更多病人獲得治療。

serrurier

徐立之研究成果獲獎公仔箱論壇: {) F# T! e3 c& e0 `# g& n( Z% F% H

/ B% {* j! Y5 Z3 v( c0 p公仔箱論壇囊腫性纖維化(CysticFibrosis，CF)又稱囊性纖維化，是一種遺傳性胰腺疾病，平均每2,500名初生嬰兒即有一人染病﹔估計全國有3,400名兒童及青少年患上這種不治之症。囊腫性纖維化主要攻擊病人的肺部和消化系統，很多不育也是由於囊腫性纖維化造成。
+ M4 N7 j# i+ Y% Stvb now,tvbnow,bttvb5.39.217.76/ i$ ^6 p# x3 K+ P- A2 ?+ P
囊腫性纖維化是歐洲人或部分猶太人最常見且致命的遺傳疾病，有4%的歐洲人是這種遺傳病的帶原者。囊腫性纖維化目前尚未出現可以治癒的療法或藥物。
: l. |+ W" q, N, r3 A公仔箱論壇
# J; g+ _1 w3 c. H& w5.39.217.76在研究人員努力不懈之下，囊腫性纖維化病人的平均壽命由1960年的4歲，大幅增加至現時的35歲。目前唯一可以延遲的辦法只有肺臟移植手術。移植手術後一年存活率是80%，五年存活率是55%。
0 @5 ^/ x5 }6 {2 _: m公仔箱論壇TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。: f$ _2 g0 ~5 O
華裔專家取得突破5.39.217.76- ^5 }" _1 o8 y( c$ N+ m2 c8 z

0 K5 p, {6 ~( I( y# jtvb now,tvbnow,bttvb加拿大在研究囊腫性纖維化的領域上一直執全球牛耳，其中華裔科學家貢獻良多。香港大學校長徐立之在1989年，成功找出導致囊腫纖維化的基因病變(CFTR)，是人類遺傳學上一大突破。他在1990年獲加國科學界最高榮譽的紀特拿獎(Gairdner Award)。這個設立於1957年，表揚醫學研究上有優秀成就的科學家的獎，被國際譽為是諾貝爾獎的前奏；有59人後來成為諾貝爾獎得主。他在2012年成為第二名進入「加拿大醫學名人堂」的華裔。
0 p: L" P( B" Q( u7 |) mTVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。tvb now,tvbnow,bttvb+ e  z, {: F6 L8 p+ G/ P6 k
出生於中國，在美國哈佛大學取得博士學位後，被多倫多大學延纜擔任醫學院小兒科及病理學副教授胡建祥，以基因療法治療囊腫性纖維化方面所取得的突破。他所率領的研究小組在2003年找到新的運載工具，將健全的CFTR基因輸送至呼吸道的上皮細胞，令細胞能夠恢復製造一種特殊的CFTR蛋白質的功能，以對抗由致命細菌Burkholderia所引發的綜合症﹔囊腫性纖維化的病人會因此而致命。

serrurier

華裔具免疫性」公仔箱論壇  ]* O1 v) ]. R7 _! U# X

. Q  Q- z* N* [( v8 l; k0 M5 n! k8 S& h/ |" T8 j& \( @5 W# p  b5 ?

( T- ^# _: m# D* ctvb now,tvbnow,bttvbtvb now,tvbnow,bttvb3 W# N4 F" k* ~: W% E
心臟專科醫生周志明指出，每一個省的醫療保險所支付的藥物各有一套標準，要視乎病人數目、藥物費用和是否有替代藥物等多項因素作一綜合評估。安省的藥物審批機制相當完善；但由藥物獲批准使用，到納入安省醫療保險(OHIP)支付的藥物之內，要經過一段時間。
: `% L) ^. o. H& H0 X1 u
; Q, W! G: \  q; B! rtvb now,tvbnow,bttvb周志明醫生（見圖）表示，藥廠近年著手開發一些專門治療罕見疾病的藥物，令一些奇難雜症也有藥物醫治。這類藥物只針對極少數的病人，研發成本要計算在內，令藥物的價格非常昂貴。
1 E5 @% w% L- k1 D4 f( [
! J& l' _) v3 ?5 y公仔箱論壇安省政府的特別補助計畫會視乎病人的家庭收入，以個案方式處理。他說，多倫多聖米高醫院的囊腫性纖維化(Cystic Fibrosis)醫療小組，也會協助病人要求政府加速審批或申請補助。
5 e/ p% h9 A( T5.39.217.76
# }$ d# s2 s% W  \+ X, vtvb now,tvbnow,bttvb藥劑師林奇恩說，華裔不會患上囊腫性纖維化疾病，因為身體內沒有這種基因。現時很多治療癌症的藥物，也不屬於OHIP支付的藥物之列，要病人自費。醫院的社工應該可以協助病人申請補助。