標題:
苦研 20年基因療法治絕症淨化愛滋病毒救活兩腦疾童
[打印本頁]
作者:
nt1972
時間:
2009-11-7 06:00 AM
標題:
苦研 20年基因療法治絕症淨化愛滋病毒救活兩腦疾童
真人真事電影《奇蹟》（ Lorenzo's Oil），講述美國男童羅倫佐患上腦疾「腎上腺腦白質失養症」（Adrenoleukodystrophy，簡稱 ALD）的苦況，賺人熱淚。科學家經過 20多年研究，用愛滋病毒（HIV）配合基因療法，救活了兩名男童，是基因療法首度治癒這種嚴重腦疾。
! ~' C( r/ S7 v0 K- v1 V5.39.217.76
4 H( U( S% u' } l Otvb now,tvbnow,bttvb
這是種罕見的遺傳性神經退化病， ALD患者欠缺ABCD1蛋白質，導致脂肪酸鏈異常地沉積在大腦白質和腎上腺皮質，侵蝕腦神經系統的髓鞘質，妨礙神經傳導。患者會失明、失聰和癡呆，通常活不過青春期。羅倫佐的父母研製出一種減慢病情的油，但無法治癒病症，羅倫佐去年逝世，終年 30歲。
5.39.217.76. I% P& C2 b" I. p2 Z) I. `
* B" c, \9 t4 G
tvb now,tvbnow,bttvb- `7 f+ H( u+ }
左圖：病童治療前的腦部；右圖：經基因治療法後，病童腦部的沉積物明顯減少。
TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。6 l+ O" g1 c! E8 n0 h
$ S# A2 w/ y" X) _9 S- x
5.39.217.762 }% _4 ]( G# o' o! R6 O
借 HIV黏附基因到幹細胞
0 j/ O- O( h3 r8 a. C# v/ i- c
tvb now,tvbnow,bttvb4 y* r0 i4 \3 F& D/ B* A
tvb now,tvbnow,bttvb$ C0 }1 W6 C: l7 t! }
《奇蹟》講述一對父母自行為患上 ALD症的兒子研製藥物，劇情感人。
5.39.217.76" x( D+ X9 `5 a
TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。 j6 T1 _# K$ v+ M
美國每 18,000名男童中，就有 1人患上 ALD。骨髓移植可遏止病情，但尋找合適骨髓很困難。科學家近年集中研究用基因療法，希望將一種能製造ABCD1的基因，植入患者的骨髓，達到治癒目的，但問題是要找到一個「連接工具」，令這個基因永久黏附在造血的幹細胞上。法國巴黎第五大學研究員奧堡（Patrick Aubourg）想到使用 HIV，因為 HIV能滲透和永遠黏附在幹細胞的脫氧核糖核酸（ DNA）內。奧堡先去除HIV的毒性，讓它帶着製造 ABCD1的基因，進入兩名患病的7歲男童體內。治療在兩年前進行，最近兩名男童檢驗時，證實腦部神經沒有進一步受損，而且15%的血球能夠製造健康的蛋白質，男童現在可以上學，生活正常。醫學界對治療成果感到興奮，因為這是科學家首次用 HIV作基因治療，把ALD治癒。
3 j u. p3 ~" @5 ktvb now,tvbnow,bttvb
5.39.217.76( c4 k# l+ x$ H0 U, y' b0 ~; H
0 `! G! _- |3 Y6 x
能製 ALD患者缺乏的 ABCD1蛋白細胞。
歡迎光臨 公仔箱論壇 (http://5.39.217.76/)
Powered by Discuz! 7.0.0
tvb now,tvbnow,bttvb- `7 f+ H( u+ }
5.39.217.762 }% _4 ]( G# o' o! R6 O
tvb now,tvbnow,bttvb$ C0 }1 W6 C: l7 t! }
0 `! G! _- |3 Y6 x