標題:
苦研 20年基因療法治絕症淨化愛滋病毒救活兩腦疾童
[打印本頁]
作者:
nt1972
時間:
2009-11-7 06:00 AM
標題:
苦研 20年基因療法治絕症淨化愛滋病毒救活兩腦疾童
真人真事電影《奇蹟》( Lorenzo's Oil),講述美國男童羅倫佐患上腦疾「腎上腺腦白質失養症」(Adrenoleukodystrophy,簡稱 ALD)的苦況,賺人熱淚。科學家經過 20多年研究,用愛滋病毒(HIV)配合基因療法,救活了兩名男童,是基因療法首度治癒這種嚴重腦疾。
( d% D7 \% K% F8 f! q" s+ X* _5.39.217.76
1 ^, Z* U z5 X( V0 v
這是種罕見的遺傳性神經退化病, ALD患者欠缺ABCD1蛋白質,導致脂肪酸鏈異常地沉積在大腦白質和腎上腺皮質,侵蝕腦神經系統的髓鞘質,妨礙神經傳導。患者會失明、失聰和癡呆,通常活不過青春期。羅倫佐的父母研製出一種減慢病情的油,但無法治癒病症,羅倫佐去年逝世,終年 30歲。
tvb now,tvbnow,bttvb% Y* h y. w( t# S5 h# W$ E
TVBNOW 含有熱門話題,最新最快電視,軟體,遊戲,電影,動漫及日常生活及興趣交流等資訊。& u8 y" ^2 P" j8 ?
TVBNOW 含有熱門話題,最新最快電視,軟體,遊戲,電影,動漫及日常生活及興趣交流等資訊。: h* F9 P& n7 Q1 z& w
左圖:病童治療前的腦部;右圖:經基因治療法後,病童腦部的沉積物明顯減少。
TVBNOW 含有熱門話題,最新最快電視,軟體,遊戲,電影,動漫及日常生活及興趣交流等資訊。, c2 @: R5 {; X: o* F' F# `% _
- U# u' E0 \" k- m
+ b: e! w- D5 Q5 I
借 HIV黏附基因到幹細胞
* s$ z4 X6 ^+ p2 @0 N& I
tvb now,tvbnow,bttvb4 j) }' N; A$ Z0 Z( i
0 Y# A1 s' {0 G7 h& w0 c. t5.39.217.76
《奇蹟》講述一對父母自行為患上 ALD症的兒子研製藥物,劇情感人。
) ]. H$ F! V0 H( rTVBNOW 含有熱門話題,最新最快電視,軟體,遊戲,電影,動漫及日常生活及興趣交流等資訊。
tvb now,tvbnow,bttvb T* N4 n8 N2 f( z$ B9 Q7 R1 {/ ?3 h
美國每 18,000名男童中,就有 1人患上 ALD。骨髓移植可遏止病情,但尋找合適骨髓很困難。科學家近年集中研究用基因療法,希望將一種能製造ABCD1的基因,植入患者的骨髓,達到治癒目的,但問題是要找到一個「連接工具」,令這個基因永久黏附在造血的幹細胞上。法國巴黎第五大學研究員奧堡(Patrick Aubourg)想到使用 HIV,因為 HIV能滲透和永遠黏附在幹細胞的脫氧核糖核酸( DNA)內。奧堡先去除HIV的毒性,讓它帶着製造 ABCD1的基因,進入兩名患病的7歲男童體內。治療在兩年前進行,最近兩名男童檢驗時,證實腦部神經沒有進一步受損,而且15%的血球能夠製造健康的蛋白質,男童現在可以上學,生活正常。醫學界對治療成果感到興奮,因為這是科學家首次用 HIV作基因治療,把ALD治癒。
3 v& c5 _. r4 T. r! R$ J) f
5 c; g8 g7 v7 S0 P$ `TVBNOW 含有熱門話題,最新最快電視,軟體,遊戲,電影,動漫及日常生活及興趣交流等資訊。
TVBNOW 含有熱門話題,最新最快電視,軟體,遊戲,電影,動漫及日常生活及興趣交流等資訊。6 M' _5 L. v; ~. f/ v
能製 ALD患者缺乏的 ABCD1蛋白細胞。
歡迎光臨 公仔箱論壇 (http://5.39.217.76/)
Powered by Discuz! 7.0.0