[美洲] 美研基因編輯療法 一針防心臟病

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美國一間醫學創科公司研究以基因編輯療法防止心臟病，一針過令身體減少製造壞膽固醇，令心臟病發風險大降及免除長期服藥，並宣佈計劃三年內先由有基因失調易患心臟病人士接受測試，若成功再推廣給一般人。但有專家擔心基因注射後效果難以控制，並可能引發癌症。
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研發心臟病針劑的創科公司「活力療法」（Verve Therapeutics），創辦人卡蒂雷桑（Sekar Kathiresan）原為哈佛大學醫學院心臟科醫生及基因專家，此前15年主力分辨會增加或減低心臟病風險的基因，自立門戶得到Google母公司旗下創科基金5,850萬美元（4.6億港元）注資支持。公仔箱論壇2 ~5 {7 v% W/ r
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3年內邀病人試用公仔箱論壇- [2 n# w2 R4 i& `
根據相關研究，肝臟會製造壞膽固醇「低密度脂蛋白」（LDL），長年累月堵塞血管引致心臟病；而LDL產量多少，與兩組PCSK9基因息息相關，研究發現部份非洲裔美國人基因異變，天生只有一組PCSK9，心臟病發率就低很多。「活力療法」參考上述基因異變，研發納米脂粒（nanolipid）針劑，注射後會滲透進肝臟細胞釋放基因改造分子，阻截PCSK9基因活動，目標是令其活動降低30%至40%。公仔箱論壇- m/ M( G. \# E8 W: y) I

1 S! }5 E1 {7 Z5 F5.39.217.76該公司表示已在老鼠身上做過測試，成功令牠們的膽固醇降低35%至40%，接着將以猴子做實驗，預定三年內會邀請病人試用，首批是同型合子家族性高膽固醇血症（HoFH）患者，他們遺傳罕有的基因失調，到30、40歲心臟病發的風險極高。
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/ K* b/ O% j% s8 w+ @若HoFH病人測試證實安全有效，「活力療法」將申請推廣針劑給一般人注射。卡蒂雷桑說：「我們不只想惠及自幼因基因問題而心臟病發的人，也希望其他心臟病患者得到治療。」心臟病是多個國家頭號殺手之一，全球每年料有1,800萬人死亡。患者通常要長期服用薄血丸等藥物控制，但不少人沒有耐性，中途自行停藥。
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專家憂引發癌症tvb now,tvbnow,bttvb8 Y( q& r5 l  q* N* O
不過，倫敦皇家學院心臟藥理教哈丁仍擔心針劑難以準確控制基因修正比例，過程中或「誤殺」其他基因，副作用在注射後無法挽回，不同於藥物可以停服，又指「我們在某些情況需要膽固醇，減量太多會對身體造成極壞影響」。牛津大學心血管基因學教授法拉爾則指研究方向正確，但基因治療有患癌風險，「我不認為應該把它當成預防疫苗那樣，叫人人接受注射」。
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基因治療助受損心肌重生                            + t% c. c! W% h2 E% s, p" ]1 a: {8 D
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心臟模型
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& h) V" n4 x- [  H" jtvb now,tvbnow,bttvb英國科學家亦有研究以基因治療治心臟病，並成功在豬隻實驗令受損心肌重生，可望助心臟病發病人回復健康，被形容是心臟科的「聖盃」。
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% u3 |# t3 P) E4 ?: f公仔箱論壇一個病人心臟病發時，心肌部份組織會死亡，變成永久性結痂組織，令病人日後易死於心臟衰竭。倫敦大學國王學院的研究員則在實驗中發現，向曾心臟病發的豬心注射AAV6-miR-199a基因後，會令心肌細胞重新生長，修補結痂組織，一個月內心臟全面回復健康。公仔箱論壇) |# X5 b2 V/ F. }
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人類的心肌細胞在胎兒時差不多已全面發育，出生後進一步發育一段短時間就停止再生，科學家之前一直無法令其再生。領導研究的賈卡（Mauro Giacca）表示：「經過無數次嘗試以幹細胞令心臟再生的失敗，我們首次見證大型動物真正的心肌修復。」英國心臟基金會主席沙阿更說：「心臟病發後令心臟自我修復的治療，是心臟專家的聖盃。」
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% l  Q- |# S4 A/ A% c, e0 v5.39.217.76不過，由於研究團隊在實驗中無法停止再生過程，那些豬心後來都產生了太多新細胞，令多數豬最後死亡。團隊希望以注射兩星期後自動關閉的新版本基因，重新測試，賈卡表示有信心十年內這療法可用於人。
9 _2 q# S0 L# g0 E7 C英國《每日郵報》