真人真事電影《奇蹟》（ Lorenzo's Oil），講述美國男童羅倫佐患上腦疾「腎上腺腦白質失養症」（Adrenoleukodystrophy，簡稱 ALD）的苦況，賺人熱淚。科學家經過 20多年研究，用愛滋病毒（HIV）配合基因療法，救活了兩名男童，是基因療法首度治癒這種嚴重腦疾。1 C X- X' w2 l' L. a9 X; V
. H8 G# [" V; V' s$ m7 W; N公仔箱論壇這是種罕見的遺傳性神經退化病， ALD患者欠缺ABCD1蛋白質，導致脂肪酸鏈異常地沉積在大腦白質和腎上腺皮質，侵蝕腦神經系統的髓鞘質，妨礙神經傳導。患者會失明、失聰和癡呆，通常活不過青春期。羅倫佐的父母研製出一種減慢病情的油，但無法治癒病症，羅倫佐去年逝世，終年 30歲。 ( O5 ~! Z# Y, A# x公仔箱論壇5.39.217.761 b+ A/ T9 ^* p% w# [% A) R* z 0 j- I) X1 @; J) ~6 s# C/ N左圖：病童治療前的腦部；右圖：經基因治療法後，病童腦部的沉積物明顯減少。 1 ?* F' }* k) Y9 k & p8 }9 l" T5 P" _) w/ I. N \$ |公仔箱論壇tvb now,tvbnow,bttvb* V0 E' }1 D, g+ O s* L- K3 b
借 HIV黏附基因到幹細胞 7 t' k$ ?+ u: G F/ w 5 R0 c% q; ]* z8 D. L2 T6 {6 ]5.39.217.76 y$ F1 ?: d& y' l7 q" E& Y/ X5.39.217.76《奇蹟》講述一對父母自行為患上 ALD症的兒子研製藥物，劇情感人。 # x! F) W/ C1 e1 C2 Q: ZTVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。 3 L; N: _5 K6 B i5.39.217.76美國每 18,000名男童中，就有 1人患上 ALD。骨髓移植可遏止病情，但尋找合適骨髓很困難。科學家近年集中研究用基因療法，希望將一種能製造ABCD1的基因，植入患者的骨髓，達到治癒目的，但問題是要找到一個「連接工具」，令這個基因永久黏附在造血的幹細胞上。法國巴黎第五大學研究員奧堡（Patrick Aubourg）想到使用 HIV，因為 HIV能滲透和永遠黏附在幹細胞的脫氧核糖核酸（ DNA）內。奧堡先去除HIV的毒性，讓它帶着製造 ABCD1的基因，進入兩名患病的7歲男童體內。治療在兩年前進行，最近兩名男童檢驗時，證實腦部神經沒有進一步受損，而且15%的血球能夠製造健康的蛋白質，男童現在可以上學，生活正常。醫學界對治療成果感到興奮，因為這是科學家首次用 HIV作基因治療，把ALD治癒。 0 \" d! L i+ z* P: H' iTVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。tvb now,tvbnow,bttvb! D' Y' q, Q. k: j0 `" C 公仔箱論壇3 F8 Z: F0 ^! [3 N/ W
能製 ALD患者缺乏的 ABCD1蛋白細胞。
發表於 2009-11-7 06:00 AM
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