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苦研 20年基因療法治絕症淨化愛滋病毒救活兩腦疾童

真人真事電影《奇蹟》( Lorenzo's Oil),講述美國男童羅倫佐患上腦疾「腎上腺腦白質失養症」(Adrenoleukodystrophy,簡稱 ALD)的苦況,賺人熱淚。科學家經過 20多年研究,用愛滋病毒(HIV)配合基因療法,救活了兩名男童,是基因療法首度治癒這種嚴重腦疾。+ C: F% N0 W! [% e) ]

$ U- ]) R: H% s  k7 m) ptvb now,tvbnow,bttvb這是種罕見的遺傳性神經退化病, ALD患者欠缺ABCD1蛋白質,導致脂肪酸鏈異常地沉積在大腦白質和腎上腺皮質,侵蝕腦神經系統的髓鞘質,妨礙神經傳導。患者會失明、失聰和癡呆,通常活不過青春期。羅倫佐的父母研製出一種減慢病情的油,但無法治癒病症,羅倫佐去年逝世,終年 30歲。
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( y/ O7 ]# v, U& @1 u$ u: \TVBNOW 含有熱門話題,最新最快電視,軟體,遊戲,電影,動漫及日常生活及興趣交流等資訊。左圖:病童治療前的腦部;右圖:經基因治療法後,病童腦部的沉積物明顯減少。tvb now,tvbnow,bttvb' _) J0 J5 B( ]9 z7 D% q( `
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借 HIV黏附基因到幹細胞tvb now,tvbnow,bttvb, M# r+ [. F1 {; K0 |7 J8 B5 n* I

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2 [& Q% I+ n2 T: o《奇蹟》講述一對父母自行為患上 ALD症的兒子研製藥物,劇情感人。公仔箱論壇4 [2 F3 ?* R9 `# L) z
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美國每 18,000名男童中,就有 1人患上 ALD。骨髓移植可遏止病情,但尋找合適骨髓很困難。科學家近年集中研究用基因療法,希望將一種能製造ABCD1的基因,植入患者的骨髓,達到治癒目的,但問題是要找到一個「連接工具」,令這個基因永久黏附在造血的幹細胞上。法國巴黎第五大學研究員奧堡(Patrick Aubourg)想到使用 HIV,因為 HIV能滲透和永遠黏附在幹細胞的脫氧核糖核酸( DNA)內。奧堡先去除HIV的毒性,讓它帶着製造 ABCD1的基因,進入兩名患病的7歲男童體內。治療在兩年前進行,最近兩名男童檢驗時,證實腦部神經沒有進一步受損,而且15%的血球能夠製造健康的蛋白質,男童現在可以上學,生活正常。醫學界對治療成果感到興奮,因為這是科學家首次用 HIV作基因治療,把ALD治癒。
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- V1 Y& K+ F9 H1 fTVBNOW 含有熱門話題,最新最快電視,軟體,遊戲,電影,動漫及日常生活及興趣交流等資訊。能製 ALD患者缺乏的 ABCD1蛋白細胞。
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  • 无奈的寂寞

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