[其它] 1,638萬一劑　治幼童基因病諾華抽籤送藥掀爭議

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瑞士諾華製藥免費施藥救助100名患有脊髓性肌肉萎縮的病童，但抽籤形式被轟殘忍。
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國際知名藥廠、瑞士諾華製藥（Novartis）計劃下月起以抽籤形式，免費向100名患有一種罕見基因疾病的幼童，提供治療該病的全球單劑最昂貴藥物，但贈藥對象的篩選過程惹爭議。

諾華上周四宣佈，其子公司AveXis將於明年6月底前，派發50劑自家研發、醫治脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy，SMA）的基因治療藥物Zolgensma，並在明年底前派完另外50劑，而受眾必須是兩歲以下、Zolgensma未獲批國家的公民或合法居民，並要獲醫生證明符合用藥資格。公仔箱論壇4 U" m( _4 L6 r Z/ l/ B

目前每一萬人中，約有一名SMA病人，SMA會令他們的肌肉失控，部份病人嚴重殘障，而90%患者兩歲或之前就無法自行呼吸甚至會死亡。市面上現存兩種SMA藥物，一是美國藥廠渤健（Biogen）的Spinraza，患者需多次用藥，首年售價75萬美元（585萬港元），往後每年37.5萬美元（293萬港元）；而Zolgensma每劑售價雖約210萬美元（1,638萬港元），但只需服用一次，不過之前就曾捲入數據造假疑雲並有安全憂慮。
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Zolgensma今年5月在美國獲批，歐洲和日本就預定明年批准，AveXis指贈藥計劃旨在應付美國以外地區對該藥不斷增加的需求。

今年在美國推出的基因藥Zolgensma被稱為史上最貴藥物，一次療程要花逾千萬港元。
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Zolgensma是瑞士諾華出品。路透社
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被轟「孩子性命變樂透大獎」5.39.217.76: B1 L, b( R* z5 Y6 e
為公平篩選贈藥對象，AveXis會聘請第三方機構每兩周舉行一次隨機抽籤，落選者會自動入圍下次，直至他們不再符合用藥資格，此機制由獨立生物倫理諮詢委員會協助開發，希望令有限的藥物得到最佳的分配，不會優待任何兒童或國家。
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然而，抽籤做法被批評，英國SMA病人權益組織TreatSMA指人命攸關，難以接受抽籤是合適的派藥方式；法國AFM-Telethon甚至批評計劃殘忍，明明SMA患者父母已要面對子女可能夭折的苦況，「怎能想像一條孩子的性命，可以成為樂透的大獎」。
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諾華前日表示正與有關組織討論抽籤，不排除會改進，但暫時維持原判。獨立於諾華計劃的美國約翰霍普金斯大學生物倫理學學者雷根斯堡指，隨機抽籤可能是最佳的可行方法，因按兩歲以下病人的病情評估他們誰更需要用藥似乎不可行。2 j) H8 i5 L" E9 s
路透社/法新社

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發表於 2019-12-22 09:42 AM | 只看該作者

美藥廠平售伊波拉疫苗予窮國

美國默沙東藥廠（Merck & Co.）明年第三季起將會盡可能以最低價向窮國和中收入國家，出售剛獲批的伊波拉疫苗。TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。3 a* |! T& _) t" V) f. q

只需注射一針
疫苗Ervebo繼本月初獲歐洲當局批准出售後，上周再獲美國食品及藥物管理局（FDA）批准。接受這款疫苗者只需要注射一針。獲蓋茨基金會、世界衞生組織（WHO）、世界銀行及聯合國兒童基金會（UNICEF）支持的環球疫苗聯盟GAVI，正開始貯存50萬劑伊波拉疫苗，首批將會購入Ervebo。默沙東發言人歐文說：「我們承諾會盡可能以最低的價錢提供疫苗予GAVI幫助的國家。」藥廠暫未定價，但正與美國政府、WHO、UNICEF和GAVI緊密合作，準備對抗疫情。5.39.217.76- }, I5 b- Q' c* q+ Z

伊波拉病毒會導致血熱，透過直接接觸患者體液傳染，患者死亡率近50%。自去年WHO宣佈爆發疫情以來，共錄得逾3,000宗伊波拉病例，當中2,199人死亡。WHO於今年7月宣佈進入國際緊急狀態。除了Ervebo，強生藥廠（Johnson & Johnson's）一種兩劑伊波拉疫苗正等候歐洲監管機構審批；強生亦正跟FDA商討批核。TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。9 i* H8 J- i, S- q! e, c- J* y- y
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